ביטוי גבוה של CD33 בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML – acute myeloid leukemia) עם מוטציה ב-NPM1 מצדיק את ההערכה של טיפול Gemtuzumab ozogamicinי(GO) ב-AML. החוקרים ביצעו מחקר אקראי להערכת GO בשילוב עם טיפולי אינדוקציה וקונסולידציה אינטנסיביים ב-AML עם מוטציה ב-NPM1.
עוד בעניין דומה
המחקר בוצע בין מאי 2010 לספטמבר 2017 וכלל מטופלים בגילאי 18 ומעלה שהתאימו לטיפול אינטנסיבי. המשתתפים במחקר חולקו באופן אקראי לקבוצות שקיבלו אינדוקציה עם Idarubicin, cytarabine, יetoposide ו-all-trans-retinoic acid עם או בלי תוספת GO. נקודת הסיום המוקדמת (P=0.02) במחקר, של הערכת הישרדות ללא אירועים (EFS – event-free survival) נבדקה שישה חודשים לאחר גיוס המטופלים.
במחקר השתתפו 588 מטופלים שחולקו באופן אקראי לשתי קבוצות (קבוצת הטיפול הסטנדרטי: n=296 וקבוצת הטיפול עם GO: n=292). תוצאות המחקר לא הראו הבדל מובהק סטטיסטי ב-EFS בקבוצת ה-GO בהשוואה לקבוצת הטיפול הסטנדרטי (יחס הסיכונים: 0.83; רווח בר סמך 95%: 0.65-1.04; P=0.10). בנוסף, נמצא כי שיעור התמותה המוקדם במהלך טיפול האינדוקציה היה 10.3% בקבוצת ה-GO ו-5.7% בקבוצת הטיפול הסטנדרטי (P=0.05). סיבות המוות בשתי הקבוצות כללו בעיקר זיהומים.
החוקרים מצאו כי ההיארעות המצטברת של חזרת מחלה (CIR – cumulative incidence of relapse) בקרב מטופלים שהשיגו רמיסיה מלאה (CR- complete remission) או CR עם החלמה המטולוגית לא מלאה (CRi – incomplete hematologic recovery) הייתה נמוכה באופן מובהק בקבוצת ה-GO בהשוואה לקבוצת הטיפול הסטנדרטי (P=0.005), ללא הבדל בהיארעות המצטברת של מקרי המוות (P=0.80). בנוסף, אנליזה של תתי קבוצות חשפה השפעה מיטיבה מובהקת על EFS ו-CIR של GO בקרב נשים, גיל צעיר (גילאי 70 ומטה) ומטופלים עם FLT3-ITDי(internal tandem duplication) שלילי.
המחקר לא הצליח להשיג את נקודת הסיום המרכזית המוקדמת של EFS, בעיקר כתוצאה משיעורי תמותה גבוהים בקבוצת ה-GO. עם זאת, בקרב מטופלים שהגיעו ל-CR/CRi לאחר טיפול אינדוקציה, היו פחות מקרי חזרה, באופן מובהק, בקבוצת ה-GO בהשוואה לקבוצת הטיפול הסטנדרטי.
מקור:
Schlenk, R.F. et al. (2020) Journal of Clinical Oncology 38.