בתסמונות מיאלודיספלסטיות (MDS: myelodysplastic syndromes) הודגם זה מכבר כי תרומבוציטופניה חמורה נקשרת עם פרוגנוזה גרועה יותר. במחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת 'Journal of Clinical Oncology', החוקרים פרסמו את תוצאי היעילות והבטיחות בחלקו השני של מחקר שערכו על הטיפול עם אלטרומבופג בחולים המאובחנים עם MDS בסיכון נמוך ותרומבוציטופניה חמורה.
עוד בעניין דומה
החוקרים ערכו מחקר פאזה II יחיד-סמיות, אקראי, מבוקר אינבו, ורב-מרכזי, במסגרתו נאספו מטופלים בוגרים המאובחנים עם MDS בסיכון נמוך או intermediate-1-risk על פי ה-International Prognostic Scoring System וספירת טסיות (PLT) יציבה (<30 × 103/mm3). משתתפי המחקר טופלו עם אלטרומבופג או אינבו עד להתקדמות המחלה.
תוצאי המחקר הראשוניים היו משך תגובת ה-PLT (PLT-R; מחושב החל מזמן ה-PLT-R ועד לתאריך אובדן ה-PLT-R, המוגדר כדימום/ספירת PLT <30 × 103/mm3 או התאריך האחרון תחת מעקב) ותוצאי בטיחות וסבילות לטווח הארוך. התוצאים השניוניים כללו את שכיחות וחומרת הדימום, עירויי PLT, איכות חיים, שרידות ללא לוקמיה, שרידות ללא התקדמות, שרידות כוללת, ופרמקוקינטיקה.
במסגרת המחקר נבדקו בסך הכל 325 חולים בין השנים 2011 ועד 2021, כאשר 169 מתוכם הוקצו באקראי לטיפול פומי עם אלטרומבופג (N=112) או אינבו (N=57), במינון התחלתי של 50 מיליגרם פעם ביום עד למינון מקסימלי של 300 מיליגרם. PLT-R, עם מעקב של 25 שבועות (טווח בין-רבעוני, 14-68) נצפה ב-47/111 (42.3%) חולים שטופלו עם אלטרומבופג, לעומת 6/54 (11.1%) שקיבלו אינבו (יחס הסיכויים, 5.9; רווח בר-סמך של 95%, 2.3 עד 14.9; P < .001). 12/47 (25.5%) מהחולים שטופלו עם אלטרומבופג איבדו את ה-PLT-R, עם שרידות מצטברת ללא הישנות תרומבוציטופניה לאחר 60 חודשים של 63.6% (רווח בר-סמך של 95%, 46.0 עד 81.2).
דימום מובהק קלינית (ציון דימום WHO ≥ 2) אירע בתדירות נמוכה יותר בזרוע הטיפול עם אלטרומבופג לעומת קבוצת האינבו (יחס שיעור ההיארעות, 0.54; רווח בר-סמך של 95%, 0.38 עד 0.75; P = .0002). אף על פי שלא נצפה הבדל בתדירות תופעות הלוואי בדרגה 1-2, שיעור גבוה יותר של חולי אלטרומבופג חוו תופעות לוואי בדרגה 3-4 (χ2 = 9.5, P = .002). התפתחות של AML ו/או התקדמות של המחלה אירעו ב-17% (לשניהם) מהחולים שטופלו עם אלטרומבופג ואינבו, ללא הבדל בזמני השרידות.
לסיכום, אלטרומבופג יעילה ובטוחה יחסית לטיפול בחולי MDS בסיכון נמוך עם תרומבוציטופניה חמורה.
מקור:
DOI: 10.1200/JCO.22.02699 Journal of Clinical Oncology. Published online June 09, 2023.
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
