התרופה אומיסירג' (Omisirge), פיתוח ישראלי של חברת גמידה סל (Gamida Cell), קיבלה בשבוע שעבר את אישור ה-FDA לשיווק בארה”ב. "גמידה סל" מפתחת מוצרים למחלות ממאירות של הדם ומחלות נדירות של מח העצם.
עוד בעניין דומה
אומיסירג' היא תרפיה תאית המיועדת לחולים בסרטני הדם הזקוקים להשתלת מח עצם, שנועדה להפחית את הסיכון לזיהומים לאחר ההשתלה ולהאיץ את החלמתו של המושתל. מדובר בתכשיר לטיפול בחולים בסרטני דם הזקוקים להשתלת מח עצם שלא נמצא להם תורם מתאים. הטיפול מתבצע באמצעות השתלת תאי גזע מועשרים שמקורם בתרומה של דם טבורי.
אומיסירג' מבוססת על תאי גזע מדם חבל הטבור שהועשרו בטכנולוגיית NAM שהחברה פיתחה והיא מאפשרת להתגבר על חסרונות דם טבורי על ידי העשרתו בתת אוכלוסיות של תאים אלו מאיצות את ההתאוששות הנויטרופילים במטרה להקטין את הסיכון לזיהום. הדם הטבורי מעובד עם צורה של ויטמין B3 הנקרא ניקוטינמיד שמעורר גם הוא את ייצור הנויטרופילים.
לפני השתלת תאי גזע, שהוא טיפול נפוץ לחולים בסרטני הדם, חולים שזקוקים להשתלת מח עצם מקבלים טיפול מיאלואבלטיבי (myeloablative conditioning regimen) כמו קרינה או כימותרפיה, כדי לפנות מקום לתאים החדשים של התרומה. תהליך זה יכול להחליש באופן דרסטי את המערכת החיסונית ולהגדיל את הסיכון לזיהומים, שעלולים אף להיות קטלניים.
אומיסירג' ניתנת כטיפול תוך ורידי, שיכול לסייע בשיקום המערכת החיסונית של המטופל בטיפול בודד. הטיפול. בנוסף להתוויה בחולים במחלות דם ממאירות הזקוקים להשתלת מח עצם, התרופה נבדקת בניסוי קליני בחולי אנמיה אפלסטית חמורה.
האישור מהווה התקדמות חשובה בתרפיה תאית כטיפול לחולים בסרטן דם. אומיסירג' זכתה למעמד של תרופת יתום פורצת דרך (Breakthrough Therapy), עם סטטוס מועדף לבחינת בקשת אישור השיווק (Priority Review), המשקף צורך רפואי שאין לו מענה (unmet medical need) ובמטרה להרחיב את מקורות תאי גזע הניתנים להשתלה בחולים שלא נמצא להם תורם מתאים. לתרופה פוטנציאל להגדיל את מספר המושתלים בקרב אוכלוסיות שאין להן תורמים.