מחקרים

רוקסוליטיניב יעילה בטיפול במחלת השתל נגד המאכסן עמידה לסטרואידים

במחקר עולם אמיתי נמצא כי רוקסוליטיניב לטיפול במחלה חריפה של השתל נגד המאכסן עם עמידות לסטרואידים הובילה לשיפור בשרידות הכוללת של המטופלים

איסוף תאי מח עצם. אילוסטרציה
איסוף תאי מח עצם. אילוסטרציה

מחלה חריפה של השתל כנגד המאחסן עם עמידות לסטרואידים (Steroid-refractory acute graft-versus-host disease: SR-aGVHD) נותרה גורם עיקרי לתחלואה ולתמותה לאחר השתלה אלוגנאית של תאי גזע המטופואטיים (allo-HSCT). לאחרונה אושר הטיפול עם רוקסוליטיניב, מעכבת JAK1 ו-JAK2 במתן פומי, לחולים הסובלים מ-SR-aGVHD.

במחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת 'International Journal of Hematology', מטרת החוקרים הייתה להעריך את היעילות ואת הרעילות של רוקסוליטיניב במתאר עולם אמיתי. 18 חולים טופלו עם רוקסוליטיניב במינון של 5 מיליגרם או 10 מיליגרם פעמיים ביום לאחר שעברו חציון של 3 קווי טיפול מדכא חיסוניות שלא צלחו. התקופה החציונית של הטיפול עם רוקסוליטיניב נמשכה 28 ימים (טווח של 7-129). חמישה חולים (28%) הגיבו לטיפול עם רוקסוליטיניב, כולל 4 שחוו תגובה מלאה, ואחד שחווה תגובה חלקית. התגובתיות לטיפול עם רוקסוליטיניב הייתה ללא קשר לדרגת ה-aGVHD או למספר האיברים המעורבים. השרידות הכוללת לשנה אחת הייתה 60% עבור אלו שהגיבו לטיפול עם רוקסוליטיניב, לעומת 31% עבור אלו שלא הגיבו (p = ns). תקופת טיפול של למעלה מ-29.5 ימים נמצאה כבעלת השפעה חיובית על השרידות הכוללת (p < 0.007). אירועים חריגים משמעותיים במהלך הטיפול עם רוקסוליטיניב כללו תרומבוציטופניה דרגה 3-4 (61% מהחולים), והפעלה מחדש של ציטומגלווירוס (50%). לאחר תקופת מעקב חציונית של 55 ימים (טווח 29-706), 14 חולים (78%) נפטרו, בעיקר עקב התקדמות נוספת של ה-GVHD.

לסיכום, על סמך ממצאי החוקרים, רוקסוליטיניב עשויה לייצג אפשרות טיפולית חשובה עבור חלק מהמטופלים הסובלים ממחלה חריפה של השתל נגד המאכסן עם עמידות לסטרואידים. עם זאת, יש צורך בכינון מחקרים נוספים בנושא.

מקור:

Spałek, A., Wieczorkiewicz-Kabut, A., Koclęga, A. et al. Real-world experience with ruxolitinib for steroid-refractory acute graft-versus-host disease: a single center experience. Int J Hematol (2022).

נושאים קשורים:  מחקרים,  מחלת השתל נגד המאכסן,  רוקסוליטיניב,  מעכבי JAK,  רעילות
תגובות