מחקרים

האם אקלברוטיניב לטיפול בחולים עם CLL הינו יעיל ובטוח?

במחקר זה נבחנו יעילות ובטיחות השימוש באקלברוטיניב לטיפול בחולים עם CLL שלא התאימו לטיפול המקובל, ונמצא כי הן מצדיקות את השימוש

15.11.2021, 14:34

טיפול עם אקלברוטיניב (Acalabrutinib) בלוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL) חוזרת, הוכח כיעיל ובטוח. היעילות והבטיחות של אקלברוטיניב כטיפול-יחיד (מונותרפיה) הוערכו בקבוצת חולי CLL נאיביים לטיפול, במסגרת שלב 1/2 של מחקר בעל זרוע יחידה, מחקר ה-ACE-CL-001.

במחקר נכללו חולים בוגרים, עבורם טיפול עם כימותרפיה נדחה או נחשב כלא מתאים עקב מחלות נלוות (N = 99). הגיל החציוני של החולים היה 64 שנים ו-47% סבלו ממחלת ראי (Rai) בשלב III / IV. טיפול עם אקלברוטיניב ניתן דרך הפה במינון של 200 מ"ג פעם ביום, או 100 מ"ג פעמיים ביום עד להתקדמות או הגעה למצב של חוסר סבילות.

99 חולים קיבלו את הטיפול. ל-57 (62%) מהמטופלים היה גן משתנה אך לא מוטנטי של השרשרת הכבדה של האימונוגלובולינים, ול-12 (18%) היו אברציות ב-TP53.

לאחר מעקב חציוני של 53 חודשים, 85 חולים נותרו בטיפול. ל-14 הופסק הטיפול, בעיקר בגלל תופעות לוואי (n = 6) או התקדמות של המחלה (n = 3). שיעור התגובות הכללי היה 97% (90% תגובה חלקית; 7% תגובה מלאה), עם תוצאות דומות בקרב כל קבוצות המשנה הפרוגנוסטיות.

בגלל תפוסה (occupancy) משופרת של BTK תחת מינון של 100 מ"ג פעמיים ביום, כל החולים הועברו למינון זה. משך התגובה (DOR) החציוני לא הושג; שיעור ה-DOR ל- 48 חודשים היה 97% (רווח בר-סמך 95%: 90-99). תופעות לוואי חמורות דווחו בקרב 38 חולים (38%). בקרב 6 חולים (6%) תופעות הלוואי הצריכו הפסקה של הטיפול, עקב סרטן ראשוני נוסף (n = 4) וזיהומים (n = 2). תופעות לוואי בדרגה 3 ומעלה הראויות לציון כללו זיהום (15%), יתר לחץ דם (11%), אירועי דימום (3%) ופרפור פרוזדורים (2%).

לסיכום, היעילות המתמשכת והבטיחות ארוכת הטווח של אקלברוטיניב בניסוי זה, תומכות בשימוש בטיפול זה לניהול קליני של חולי CLL שלא קיבלו טיפול אחר.

מקור:

Byrd, JC et al. Blood. 2021 Jun 17;137(24):3327-3338.doi: 10.1182/blood.2020009617.

נושאים קשורים:  מחקרים,  לוקמיה לימפוציטית כרונית,  אקלברוניטיב,  CLL
תגובות