מחקרים

אפידמיולוגיה ותוצאים לטווח ארוך בממאירות מיאלואידית חיובית ל- FIP1L1-PDGFRA

החוקרים הצליחו לזהות גורמים שמנבאים חזרת מחלה לאחר הפסקת הטיפול בקרב מטופלים שאובחנו בממאירות מיאלואידית חיובית ל-FIP1L1-PDGFRA

אאוזינופילים (מקור: ויקיפדיה)
אאוזינופילים (מקור: ויקיפדיה)

ממאירות מיאלואידית חיובית ל-FIP1L1-PDGFRA עם אאוזינופיליה (F/P+ MN-eo) היא מחלה נדירה: חסר כיום מידע אפידמיולוגי גס והדיווחים הקיימים הם נדירים, בעלי גודל מדגם קטן ותקופת מעקב מוגבלת. התרופה Imatinib mesylateי(IM) היא מאוד יעילה, אך טרם זוהו גורמים מנבאים לחזרת מחלה לאחר הפסקת טיפול.

במחקר השתתפו 151 מטופלים עם F/P+ MN-eoי(143 גברים; גיל ממוצע בזמן אבחנת המחלה 49 שנים; היארעות שנתית ממוצעת: 0.18 מקרים לאוכלוסייה של מיליון בני אדם). מדובר במחקר רטרוספקטיבי לאומי שכלל את כל המעבדות בצרפת שביצעו בדיקות של F/P fusion gene (תקופת המחקר: 2003-2019).

החוקרים מצאו כי איברי הגוף המרכזיים המעורבים במחלה היו הטחול (44%), העור (32%), הריאות (30%), הלב (19%) ומערכת העצבים המרכזית (9%). בנוסף, נמצאו רמות מוגברות של ויטמין B12 ושל טריפטאז בקרב 74/79 (94%) ו-45/57 (79%) מטופלים, בהתאמה, ונמצא גם כי אף אחד מבין 31 המטופלים שטופלו תחילה עם קורטיקוסטרואידים השיגו החלמה המטולוגית מלאה.

Venclexta
AbbVie
RX
Partially covered by the Health basket
Venclexta

F.C. TABS.: Dosage should be ajust. individ. See lit. Tmt. of pts. with Chron. Lymphoc. Leukem./Small Lymphoc. Lymphoma with or without 17p deletion, who have received at least one prior ther. Acute Myeloid Leukem.: in comb. with a hypomethylating agent/comb. with low dose cytarabine is indicated for newly diagnosed pts. with AML who are ineligible for intensive chemother. C/I: Concom. use with strong CYP3A inhib. at init. and during ramp-up phase is contraind. in pts. with CLL/SLL due to the potent. for incr. risk of tumor lysis syndr. Concom. use with St. John’s wort.

תוצאות המחקר הראו גם כי כל 148 המטופלים (98%) שקיבלו טיפול עם IM הצליחו להשיג תגובה המטולוגית ומולקולריות מלאה (כאשר נבדקו, n=84). 46 מטופלים הפסיקו לבסוף את הטיפול עם IM, ו-20 מהם (57%) חוו חזרת מחלה.

באנליזה רב משתנית נמצא כי הזמן להתחלת IM (יחס סיכונים מתמשך: 1,01 [0,99-1,03]; P=0.05) ומשך הטיפול עם IM (יחס סיכונים מתמשך: 0,97 [0,95-0,99], הם משתנים בלתי תלויים לחזרת מחלה לאחר הפסקת טיפול עם IM. עוד נמצא, כי לאחר תקופת מעקב ממוצעת של 80 (56) חודשים, שיעורי ההישרדות הכוללת לשנה, 5 ו-10 שנים בקרב מטופלים שקיבלו IM היו 99%, 95% ו-84%, בהתאמה.

החוקרים הסיקו כי בקרב מטופלים עם F/P+ MN-eo, התחלה מהירה של טיפול עם IM וטיפול ממושך יותר עשויים למנוע חזרת מחלה לאחר הפסקת הטיפול.

מקור: 

Rohmer, J. et al. (2020) American Journal of Hematology 95,11.

נושאים קשורים:  מחקרים,  אפידימיולוגיה,  ממאירות מילואידית,  המטואונקולוגיה
תגובות