הגיל החציוני של חולי AML הוא 68 שנים. לעתים קרובות, מטופלים מבוגרים אינם מועמדים לטיפול כימוטרפי אינטנסיבי. BCL-2 אנטי-אפופטוטי מבוטא לעתים קרובות ב-AML וקשור בתוצאים גרועים.

ונטוקלקס היא תרופה פומית כנגד BCL-2 אשר יכולה להוות טיפול סביל אך יעיל באוכלוסיה המבוגרת. לונטוקלקס (Ven) פעילות סינרגיסטית עם תכשירים היפומטילתים כמו דסיטיבין (Dec) ואזצידין (Aza).

סיכום זה מתאר מחקר פאזה 1b, רב מרכזי אשר בחן את היעילות, שיעורי תגובה מלאה (CR\CRi), שרידות כללית ומשך תגובה בחולי AML בני 65 שנים ומעלה כקו טיפול ראשון אשר אינם מועמדים לכימותרפיית אינדוקציה סטנדרטית.

קריטריוני הכללה במחקר כללו AML על פי הגדרות ארגון הבריאות העולמי, גיל 65 שנים ומעלה, חוסר התאמה לטיפול כימוטרפי אינטנסיבי ו-ECOG-0-2. מטופלים שקיבלו כימותרפיות קודמות עבור ממאירויות המטולוגיות, ציטוגנטיקה המנבאת פרוגנוזה טובה, מעורבות CNS, ספירה לבנה מעל 25X10^9 לליטר או זיהום HBV, HCV או HIV, לא הוכללו במחקר.

במחקר השתתפו 145 מטופלים. החוקרים מצאו כי בקבוצת הסיכון הציטוגנטי הבינוני 37% הגיעו ל-CR בעוד ש-30% נוספים הגיעו ל-CRi. בחלוקה לתת קבוצה ציטוגנטית בסיכון בינוני וסיכון גבוה נמצא כי קבוצת הסיכון הבינוני 43% הגיעו ל-CR ו-31% נוספים הגיעו ל-CRi בעוד שקבוצת הסיכון הגבוה 31% הגיעו ל-CR ו-28% נוספים הגיעו ל-CRi.

בנוסף, החוקרים בדקו נכחות מחלה שיירית באותם חולים (MRD negativity) ומצאו כי מבין כלל המטופלים שנבדקו (97), 29% הגיעו ל-MRD שלילי. MRD שלילית הוגדרה כפחות מ-10^-3 תאים לויקמיים בכל מדידה בבדיקת flow cytometry בדגימת מוח עצם. כמו כן, החוקרים מצאו כי שילוב של ונטוקלקס במינון 400 מ"ג עם Aza הוביל למשך התגובה הארוך ביותר לאחר השגת CR/CRi.

החוקרים מסכמים כי ונטוקלקס בשילוב עם Dec או Aza מדגימה פרופיל בטיחות נסבל. הראיות הראשוניות ממחקר זה מרמזות כי ונטוקלקס במינון 400 מ"ג הינה בעלת פרופיל הסיכון-תועלת הטוב ביותר בשילוב עם Aza או Dec. התגובה לטיפול נצפתה במספר תת קבוצות מטופלים בסיכון גבוה: מטופלים עם ציטוגנטיקה רעה, AML שניונית ומטופלים מעל גיל 75. עם זמן מעקב חציוני של 15.6 חודשים, השרידות הכוללת החציונית היתה 17.5 חודשים וכ-50% מהמטופלים שרדו לאחר שנה. MRD שלילי הושג על ידי יותר מ-45% מהמטופלים שקיבלו ונטוקלקס במינון 400 מ"ג עם Aza. תגובה ממושכת ועמוקה הושגה עם ונטוקלקס בשילוב עם Aza או Dec.